A empresa francesa PulseSight Therapeutics começou o primeiro estudo clínico em humanos com seu candidato a terapia genética PST-611, focada no tratamento da degeneração macular relacionada à idade (DMRI) seca e da atrofia geográfica, formas que causam perda irreversível da visão central em idosos.
Sobre a DMRI seca e os desafios atuais
A DMRI seca é a principal causa de perda da visão central na terceira idade, evoluindo lentamente até a atrofia geográfica, que prejudica muito a qualidade de vida.
Diferente da forma úmida da doença, que conta com tratamentos mais avançados, a DMRI seca ainda carece de opções eficazes, e as terapias existentes exigem injeções mensais com benefícios limitados.
O que é o PST-611 e como funciona
O PST-611 é uma terapia genética inovadora que regula o excesso de ferro na retina, um fator-chave na degeneração celular da doença.
A terapia utiliza uma tecnologia de eletrotransfecção para inserir DNA no músculo ciliar do olho, fazendo com que ele produza a proteína transferrina, que controla os níveis de ferro e protege as células da retina. Esse método promete reduzir a frequência das aplicações, com doses que podem durar de quatro a seis meses.
Detalhes do estudo clínico
O ensaio de Fase 1, realizado em Paris e Grenoble, envolve de seis a doze pacientes para avaliar a segurança e a dose máxima tolerada do PST-611. Os resultados iniciais são esperados para o início de 2026, e o estudo servirá de base para a próxima fase, que testará a eficácia do tratamento.
Expectativas e declarações dos especialistas
Judith Greciet, CEO da PulseSight, destacou o potencial da terapia em melhorar a função e a estrutura da retina, além de facilitar o tratamento com menos reinjeções.
O professor Francine Behar-Cohen, fundador científico da empresa, ressaltou a inovação da tecnologia e a esperança de oferecer uma nova opção para pacientes que atualmente não têm alternativas eficazes.
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