Por muito tempo, o Parkinson foi avaliado quase exclusivamente pelo que aparece do lado de fora do corpo: tremores, rigidez muscular, dificuldade para andar. Mas a doença começa muito antes disso, em um nível invisível, dentro das células do cérebro. Agora, novos dados sugerem que essa parte silenciosa da história pode finalmente estar sendo alcançada.
A biotecnologia Gain Therapeutics, que usa inteligência artificial para desenvolver medicamentos, divulgou resultados atualizados de um estudo clínico de Fase 1b com seu principal candidato, o GT-02287. Pela primeira vez, os dados indicam impacto direto em biomarcadores ligados à biologia do Parkinson, e não apenas no controle dos sintomas.
O que está por trás da doença
Um dos problemas centrais do Parkinson é a falha de um sistema de “limpeza” das células cerebrais. Quando isso acontece, substâncias tóxicas começam a se acumular, prejudicando o funcionamento dos neurônios.
Uma dessas substâncias é a glucosilsfingosina (GluSph). Ela aumenta quando uma enzima importante do cérebro, chamada glucocerebrosidase (GCase), deixa de funcionar corretamente. O acúmulo de GluSph cria um ambiente tóxico, favorece o acúmulo de proteínas anormais, drena energia das células e acelera a degeneração neuronal.
É aí que o GT-02287 entra.
O que o estudo mostrou
Entre os participantes que começaram o estudo com níveis elevados de GluSph, o tratamento com GT-02287 reduziu, em média, 81% dessa substância no líquido cefalorraquidiano após 90 dias.
Esse dado é importante por dois motivos:
- Mostra que o medicamento chega ao cérebro.
- Indica que ele restaura a atividade da enzima GCase justamente onde o dano acontece.
Segundo a própria Gain Therapeutics, essa é a primeira vez que uma terapia moduladora da GCase demonstra uma redução tão clara desse biomarcador em pessoas com Parkinson.
Em termos simples: em vez de apenas “abafar” os efeitos da doença, o medicamento parece atuar mais próximo da sua origem biológica.
E os sintomas, mudaram?
O estudo de Fase 1b não foi desenhado para provar eficácia clínica, mas para avaliar segurança e engajamento biológico. Ainda assim, sinais iniciais chamaram atenção.
Dos 19 participantes que completaram os primeiros 90 dias de tratamento, 15 foram avaliados por uma escala clínica padrão do Parkinson (MDS-UPDRS). Em média, houve uma melhora de 2,2 pontos em funções motoras e atividades do dia a dia.
Pode parecer pouco, mas em uma doença caracterizada por piora contínua, estabilizar ou melhorar em curto prazo já é relevante.
Além disso, médicos relataram melhorias pontuais em áreas como equilíbrio, marcha e até olfato, algo frequentemente afetado precocemente no Parkinson.
O que dizem os responsáveis
Para Gene Mack, CEO da Gain Therapeutics, os dados apontam para algo raro no campo do Parkinson: alinhamento entre biologia e função clínica.
Segundo ele, a queda expressiva da GluSph combinada à estabilização funcional reforça a hipótese de que o GT-02287 possa ter efeito modificador da doença, e não apenas sintomático.
A investigadora principal do estudo, Michele DeSciscio, reforçou a necessidade de cautela, mas destacou que os sinais iniciais são animadores e justificam o acompanhamento de longo prazo.
Por que isso importa além do Parkinson
Os processos que o GT-02287 tenta corrigir não são exclusivos do Parkinson. Disfunção lisossômica, acúmulo de proteínas e estresse mitocondrial estão ligados ao envelhecimento celular e a outras doenças neurodegenerativas, como demência com corpos de Lewy e Alzheimer.
Por isso, o medicamento vem sendo observado também pelo ecossistema de longevidade como um possível exemplo de uma nova geração de terapias: aquelas que tentam preservar a saúde das células antes que o dano seja irreversível.
O que vem agora
Os participantes do estudo seguem em tratamento por até 12 meses, e novos dados devem ser divulgados ao longo de 2026. A Gain Therapeutics planeja apresentar resultados estendidos na conferência AD/PD, em março, incluindo informações sobre durabilidade do efeito e progressão da doença ao longo do tempo.
Ainda não é uma cura. Ainda não é uma resposta definitiva. Mas, em um campo marcado por décadas de tentativas frustradas, os dados começam a apontar algo diferente:
talvez estejamos mais perto de tratar o Parkinson na sua raiz, e não apenas conviver com seus sintomas.
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